在我国，干细胞产业已被列入国家“十三五”规划、“十四五”规划和 《“健康中国2030”规划纲要》中，成为国家发展战略、医疗科技发展的方向。
2022年全国两会期间，全国人大代表杨铿在大力推动干细胞应用转化、大力发展国家干细胞产业促进机制的建言中，提出了三条建议。
1、重点突破干细胞产业中关键“卡脖子”的技术难题，构建“专利技术池”。
杨铿认为，基于目前干细胞产业技术的分散性，单个企业较难独立突破研发的技术难点。这时，如果能由政府投入专项资金牵头建立国家级干细胞专利技术运营机构，对全国各公立高校、医疗科研机构涉及的干细胞行业的优质专利技术进行评估筛选，整合高技术价值专利有偿授权至专利运营机构构建“专利技术池”，形成国家级的专利技术共享平台，可以针对性地解决干细胞产业化中企业面临的分散性技术难题。“专利技术池”形成之后，意向合作企业可以通过初期低价有偿获得专利授权进行专利技术的实施，以此稳固自身核心技术、解决技术难题，并且避免企业和国家资源浪费、重复投入。最终，利用平台的力量实现企业的技术产业化。
2、建立行业标准形成机制，加快干细胞项目转化。
在建立并完善“专利技术池”的基础上，杨铿建议，国家级干细胞产业促进平台应加快引导产业链前中后各阶段行业标准的形成，将相关行业底层专利技术汇总并形成行业“金标准”，如干细胞采集标准、干细胞存储标准、干细胞临床应用标准等。行业标准的完善，可以帮助各阶段企业快速借鉴已成熟的行业经验，同时，行业“金标准”又能从合规性上保证全行业的合规和健康发展，使企业能够将资源用于提升核心技术，有效加速干细胞应用的转化。
3、跨部门联动，共同大力建设干细胞发展产业环境。
杨铿认为，干细胞企业要实现产业化，需要产业链上、中、下游资源的整合配合，如果放纵自由扎堆竞争，中小企业不可避免地会因为资源不足、缺乏经验、重复投入等原因，无法成功推进产业化。因此，应建立全行业内跨多个部门的联动机制。
近日，国家药品监督管理局对杨铿代表的建议进行了答复。
杨铿代表：
您提出的关于大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制的建议收悉，现结合我局职能答复如下：
细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域，国家药监局高度重视包括干细胞在内的生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究工作。
一
明确细胞治疗产品的注册申报路径，
增强产业研发信心
近年来，我国细胞治疗类产品研究发展迅速，为更好的管理和服务相关科研机构和企业，《药品注册管理办法》及其配套文件明确了按照药品进行管理的细胞治疗产品的申报注册路径，极大的提高了国内企业开展细胞和基因治疗等先进生物技术产品研发申报的积极性。
二
研究制定干细胞研究相关技术指导原则
2017年，原食品药品监管总局通过发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明确了细胞治疗产品的转化路径和申报要求。综合考虑干细胞相关产品产业化过程中对监管和评价体系的需求，国家药监局药审中心于2021年发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》，于2022年发布《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》，持续完善技术评价体系。
三
积极探索细胞治疗产品上市后监管路径
在前期调研和研究的基础上，国家药监局着手在原有药品监管法规体系基础上，积极探索细胞治疗类产品上市后的监管路径、手段和监管措施。为促进我国干细胞研究与应用科学、有序、健康发展，针对细胞治疗产品生产管理的特殊性，国家药监局研究起草了《药品生产质量管理规范》细胞治疗产品附录，以规范细胞治疗产品的生产和质量控制行为，现已公开征求意见。
下一步，国家药监局将与国家有关部门按照各自的职责，建立有效运行的监管体系，继续完善相关管理规范和技术标准，为我国细胞治疗领域健康发展营造良好环境。
感谢您对药品监督管理工作的关心和支持。
国家药监局
