帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病，主要由于黑质多巴胺能神经元的退化，导致身体出现运动障碍（如震颤、僵硬、行动迟缓）。
“吃药能走，药效过了就僵住”，这是许多帕金森病患者的日常。传统药物（如左旋多巴）仅能缓解症状，无法阻止疾病进展，这种治标不治本的现状，让很多帕金森患者及家属们备受煎熬。
近年来，干细胞移植让医学界看到了“修复大脑”的可能。2025年，全球多项试验证实干细胞能有效改善帕金森治疗效果，帮助患者恢复行动。
中国首例自体干细胞移植患者：从卧床到行走
2025年4月，上海交通大学医学院附属瑞金医院宣布，中国首例接受 GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者沈女士在术后一个月内实现自主行走，并显著改善睡眠和运动功能。
GCP：即 “Good Clinical Practice”（药物临床试验质量管理规范）
沈女士说：“以前药效一过就动弹不得，现在能自己买菜了！”
治疗核心技术
瑞金医院刘军教授团队联合中科院脑智卓越中心陈跃军研究员团队，历时三年研发出 “UX-DA001注射液”，其核心技术包括：
- 自体iPSC（诱导多能干细胞）：从患者血液细胞重编程为干细胞，再分化为多巴胺能神经前体细胞。
- 微创移植：通过精准手术将细胞植入脑内特定区域（如纹状体），替代受损神经元。
患者情况
沈女士，66岁，患病14年，曾尝试多种药物联用，但病情持续恶化，出现严重运动障碍、睡眠障碍、便秘等症状。
2025年3月1日，她接受微创干细胞移植手术，成为国内首例接受该疗法的PD患者。
术后恢复
术后次日：即可下床活动。
1个月后：
- 运动功能：从“粘步”（无法自主行走）到全天自主行走，甚至能打太极拳。
- 睡眠改善：入睡时间缩短，睡眠质量提升（从2小时延长至6小时）。
- 情绪与生活质量：患者表示“每天都能感受到进步”，对未来充满希望。
长期预期
移植的细胞将在 3-6个月内逐渐成熟，并与大脑神经网络建立连接，按需释放多巴胺。
与传统药物相比，该疗法有望实现功能性治愈，而非仅控制症状。
哈佛大学iPSC自体细胞疗法临床前研究
2025年2月13日，哈佛大学医学院在Cell 子刊《Cell Stem Cell》发表题为《Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson’s disease》(人诱导多能干细胞来源产品用于帕金森病自体细胞治疗的临床前安全性与有效性) 的研究。
该研究从4名PD患者的成纤维细胞中生成临床级iPSC（诱导多能干细胞），并分化为中脑多巴胺能细胞（mDAC）。
细胞来源与重编程
- 从4名散发性PD患者的皮肤成纤维细胞出发，采用非病毒载体重编程生成临床级iPSC。
- 严格质量控制，确保基因组稳定性，避免致癌突变（如NOTCH2、COL2A1）。
安全性评估（GLP标准）
- 无肿瘤形成（Ki67+细胞比例随时间下降）。
- 无免疫细胞浸润，移植细胞仅存在于脑内，未迁移至其他器官。
疗效评估
- 3名患者的mDACs显著改善小鼠运动功能（恢复70%-85%）。
- 1名患者的mDACs疗效较差，原因可能是TH+纤维密度不足，提示个体差异影响疗效。
基于此，哈佛团队于2025年启动针对8名PD患者的Ⅰ期自体iPSC-mDAC移植试验。
北京协和医院神经干细胞治疗帕金森病研究
2024年5月，北京协和医院神经外科教授王任直、包新杰和神经科教授万新华团队在国际期刊《Journal of Neurology , Neurosurgery & Psychiatry》（《神经病学、神经外科和精神病学杂志》）上发表了一篇题为“Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson’s disease”（一期研究：人神经干细胞（ANGE-S003）鼻内移植治疗帕金森病的安全性和初步疗效评估）的研究成果。
该研究是利用人源神经干细胞治疗帕金森病的I期临床试验研究，与既往通过脑定向移植的途径不同，这是全球首次通过鼻粘膜移植神经干细胞治疗帕金森病，研究团队证实这种无创方式是安全有效的。
结果显示，从治疗完成后第3个月至第12个月，受试者的评分均显著下降，运动症状和生活质量也得到明显改善。其中患者在接受干细胞疗法后第6个月改善幅度最为明显，平均评分较基线下降19.9分（症状严重程度减轻）。
小结
近几年来，干细胞治疗帕金森病（PD）在基础研究、临床转化及产业化方面均取得重要突破，主要集中在诱导多能干细胞（iPSC）衍生疗法、外泌体治疗、基因工程化细胞递送等领域。
干细胞治疗帕金森病正从症状缓解迈向疾病修饰甚至功能性治愈。未来，随着 iPSC衍生疗法获批上市、外泌体递送技术成熟、基因编辑联合应用等新的治疗方式与手段的发展与变化，PD治疗模式可能发生革命性变化。
