帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）是以运动和非运动症状为特征的中老年神经系统退行性疾病，其主要症状表现为运动迟缓、静止性震颤、肌肉僵直及姿势平衡障碍等，严重影响患者生活质量。
研究发现，这种疾病是由于黑质(位于脑干的富含黑色素细胞的核团)发生病变，无法正常分泌多巴胺而导致的。而导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚，遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能与多巴胺能神经元的变性死亡有关。
帕金森病的治疗
作为一种慢性病，多数帕金森患者的病程都在十年以上，症状缓慢加重，需要终生治疗。由于目前没有彻底治愈的办法，因此治疗的目标以改善患者生活质量为主。
当前，帕金森病的治疗以药物干预为主导，辅以手术和康复手段。药物治疗通过外源性补充多巴胺（如左旋多巴制剂）或调节多巴胺代谢（如MAO-B抑制剂）缓解运动症状。中晚期患者可考虑脑深部电刺激术（DBS），通过植入电极调控异常神经电活动。此外，运动疗法、平衡训练及语言康复等非药物干预也有助于维持患者运动功能和生活能力。
但上述治疗手段均无法逆转黑质多巴胺能神经元的退行性变，也无法实现多巴胺能神经元的修复或再生，仅能缓解症状，不能从根本上治愈该疾病。
近年来，干细胞疗法等医学技术已逐步在临床上得到应用，相关的基础研究也成为关注的焦点。
干细胞提供抗“帕”新思路
2024年5月，北京协和医院神经外科教授王任直、包新杰和神经科教授万新华团队在国际期刊《Journal of Neurology , Neurosurgery & Psychiatry》（《神经病学、神经外科和精神病学杂志》）上发表了一篇题为“Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson’s disease”的研究成果。该研究是利用人源神经干细胞治疗帕金森病的I期临床试验研究，与既往通过脑定向移植的途径不同，这是全球首次通过鼻粘膜移植神经干细胞治疗帕金森病，研究团队证实这种无创方式是安全有效的。
研究纳入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者。患者被分为3个剂量组，每组六人，分别接受150万、500万和1500万剂量的人源神经干细胞治疗。每位受试者每周通过经鼻粘膜途径接受一次干细胞移植，共计四次。治疗结束后，研究团队进行了为期12个月的随访评估。
研究显示：
在有效性评估中，研究团队采用运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS） 对受试者的精神、行为、情绪、日常活动、运动功能、并发症进行评估。
运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS） 是由国际运动障碍协会（MDS）制定的帕金森病（PD）症状评估 “金标准”，通过精神行为、日常生活活动、运动功能、运动并发症四大维度进行评分，全面量化患者病情严重程度及治疗反应。评分下降是判断治疗有效性（如药物、手术、干细胞疗法）的核心指标，下降幅度越大（尤其持续6个月以上），越能证明干预措施对症状控制或神经修复的长期价值，也是国际临床试验中评估疗法是否 “有效” 的关键量化依据。
结果显示，从治疗完成后第3个月至第12个月，受试者的评分均显著下降，运动症状和生活质量也得到明显改善。其中患者在接受干细胞疗法后第6个月改善幅度最为明显，平均评分较基线下降19.9分（症状严重程度减轻）。
安全性方面：
在安全性评估中，研究团队未发现与治疗相关的严重不良事件，影像学检查也未发现肿瘤或其他异常。
小结
干细胞凭借自我更新与多向分化的潜能，能够替代受损或退化的神经细胞，在神经系统疾病治疗中展现出广泛的应用前景。上述临床研究证实了该疗法的安全性和对运动症状的改善效果，为帕金森病的疾病治疗提供了新思路 —— 不同于传统手段仅缓解症状，干细胞疗法有望通过修复多巴胺能神经元网络，从病理机制层面干预疾病进展。
随着科学技术的不断进步和研究的深入，相信该疗法有望在未来帮助帕金森病患者实现功能性治愈。
想要咨询干细胞技术相关服务
可扫描下方二维码联系客服
本文仅做科普分享，参考资料如下：
[1]Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson’s disease.https://doi.org/10.1136/jnnp-2023-332921
