根据《中国自闭症教育康复行业发展状况报告》数据显示，我国孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD）人群已超1000万，其中12岁以下的儿童有200多万，并以每年20万人的速度增加。这一庞大数字背后，是无数家庭对早期筛查和科学干预的迫切需求。
自闭症，又称孤独症谱系障碍（ASD），是一种神经发育障碍，核心表现为社交沟通障碍（如语言发育迟缓、缺乏眼神交流）和限制性、重复性行为或兴趣（如刻板动作、坚持固定流程），部分患者伴有感觉异常（如对特定声音、触觉过度敏感）。
自闭症通常发病于婴幼儿期，男孩发病率高于女孩。目前其病因尚未完全明确，遗传因素和环境因素均可能对其产生影响。
自闭症的主要症状
社会交往障碍：自闭症儿童在人际交往中存在质的缺陷，表现为缺乏社交互惠性，难以建立同伴关系。他们常对他人的情感表达无回应，也极少主动分享兴趣或参与互动游戏。部分孩子还会有攻击和暴力行为，容易发脾气。
言语障碍：自闭症儿童在言语交流及非言语交流方面均存在障碍，在言语交流方面，约25%-30%的自闭症儿童说话明显晚于同龄人，其中约10%-15%可能终生无法正常对话交流。在非言语交流上，他们普遍回避目光接触，极少使用点头、摇头或手势表达需求，常以拉大人手或哭闹替代。面部表情僵硬、语调平板或异常（如尖叫、重复单音）也是典型特征。
兴趣与行为异常：自闭症儿童的兴趣常聚焦于特定物品或活动，如旋转玩具、排列物品或反复开关灯。他们倾向于重复刻板行为，表现为仪式化动作（如固定路线）、语言（如重复提问）或对环境的严格要求。
自闭症的治疗
目前自闭症早期干预仍以教育训练为核心手段，通过行为干预（如ABA疗法）、语言康复等手段，帮助患儿改善社交、语言能力和生活技能。然而传统干预手段存在明显局限性：仅有部分患者经长期干预后能基本适应社会生活，超过半数患者成年后仍需家庭长期照料，部分重症患者甚至无法独立完成穿衣、进食等日常活动。
这种状况不仅限制了患者的个人发展，也给家庭带来经济和心理负担。因此，寻找从根本上改善该疾病症状的方法，已成为医疗团队与患者家庭共同努力的方向。
有科学家提出，自闭症的病因与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者自闭症的症状。
干细胞临床治疗自闭症的机制
自闭症的病理与大脑神经发育异常和免疫系统失调密切相关。患者脑部存在神经细胞连接紊乱、慢性炎症、血流不足等问题。干细胞治疗通过多靶点调控机制对这些病理环节产生干预作用：
1. 改善脑部供血
干细胞通过分泌血管内皮生长因子（VEGF）等生物活性物质，促进大脑内新血管生成，增加血流供应，缓解局部缺氧，同时激活大脑自身的修复系统，改善因血流不足导致的神经损伤。
2.调节机体免疫和抗炎功能
干细胞可抑制过度活跃的免疫细胞（如T细胞），减少引发炎症的有害物质（如TNF-α），并释放抗炎因子（如IL-10），从而降低脑内炎症损伤。
3.通过旁分泌作用
干细胞通过分泌营养因子（如BDNF）保护神经细胞免于死亡，并刺激大脑自身干细胞分化为新的神经细胞。此外，它能帮助脑内免疫细胞（小胶质细胞）从“破坏模式”转为“修复模式”，减少疤痕组织形成，并缓解氧化应激带来的损伤。
干细胞治疗自闭症
2020年9月，越南河内Vinmec干细胞与基因技术研究所在《Stem Cells Translational Medicine》上发表了一篇题为 “Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder” 的文章，研究人员认为采用自体干细胞治疗联合教育干预对自闭症儿童具有显著疗效。
该研究纳入30例3-7岁自闭症儿童，其CARS评分被列为“严重”类别。患者们一共接受了两次自体干细胞移植，时间间隔6个月。
CARS评分：（儿童自闭症评定量表）是国际通用的自闭症谱系障碍（ASD）核心评估工具，用于量化评估2-18岁儿童的自闭症症状严重程度。每项指标按1（正常）至7（严重异常）打分，总分15-60分。
自闭症患者社交，语言表达能力在移植后均得到改善
研究数据显示：
1.核心症状改善：患者的CARS评分中位数从50（严重）降至46.5（接近中度）；在DSM-5分级中处于3级的ASD患者，其症状严重程度和支持需求评分减少50% 。
DSM-5分级：是指《精神疾病诊断与统计手册（第五版）》（DSM-5）中对自闭症谱系障碍（ASD）的严重程度分级标准。该分级内容不仅包括症状严重程度，还涉及到支持需求方面。它通过评估患者的社交沟通能力和受限重复行为两大核心症状，将自闭症分为三个等级（1 级、2 级、3 级），3级最严重，需要24小时照顾。
2.社交与语言能力：患者的社交互动能力从37%提升至97%，眼神接触比例从23% 增至93%；表达性语言比例从47%提升至93%，且有3名儿童经干细胞治疗联合系统教育干预后，现在已能够在学校环境中正常上学。
3.行为与日常技能：患者的多动症发生率从93%降至43%，自我伤害行为从20%降至7%；生活自理能力显著增强（独立进食64%，独立如厕 47%）。
研究结果显示，在接受自体干细胞治疗联合教育干预后自闭症儿童的社交能力、语言表达和生活技能显著提升，行为问题明显减少。参与该试验的自闭症儿童在第一次移植后接受了18个月的随访，截至研究数据记录阶段，他们一直保持这种状态。
安全性方面：
所有患者安全性和耐受性良好，仅23%患者出现轻度头痛或呕吐，经对症处理后症状得到缓解，无严重不良反应报告。
小结
上述试验证明了干细胞治疗自闭症的有效性和安全性。干细胞治疗联合教育干预能明显改善自闭症患者症状，且未出现严重不良反应，为患者和家属带来了曙光，提高了患者生活质量。
随着生物科技的不断发展与进步，相信干细胞技术将不断优化与推广，帮助更多 “来自星星的孩子们” 逐步走出孤独，融入多彩世界。
想要咨询干细胞技术相关服务
可扫描下方二维码联系客服
本文仅做科普分享，参考资料如下：
[1]Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder .https://doi.org/10.1002/sctm.20-0102
