2024年10月23日，《北京日报・新知周刊》头版发文：干细胞是糖尿病的“终结者”吗？该文详细介绍了近期中国研究团队的开创性成果—— 首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病。研究团队利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛样细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。
那么，功能性治愈是不是真正的治愈？未来攻克糖尿病的关键会是干细胞技术吗？
功能性治愈和完全治愈
根据国际糖尿病联盟（IDF）在2021年12月6日公布的数据显示，截至2021年，中国20岁至79岁的糖尿病患者已达1.41亿人，是世界上糖尿病患者人数第一多的国家。面对如此庞大的发病人群，探索更加有效的治疗手段显得尤为重要。
糖尿病分为1型和2型两种类型。1型糖尿病主要是由于自身免疫系统错误地将胰岛β细胞当作外来抗原进行攻击，导致这些细胞受损，无法正常合成和分泌胰岛素，最终造成体内胰岛素严重不足或完全缺失，进而产生高血糖症状。
目前针对1型糖尿病的常用治疗方法有药物降糖、胰岛素注射、胰岛细胞移植等，但前两种方法都难以精准调控血糖，而胰岛细胞移植治疗糖尿病这种方法虽然已取得较好的临床疗效，但人胰腺供体短缺的问题严重限制其广泛应用。
为此，天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组联合北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司的研究组共同开展合作试验。他们采用化学诱导多能干细胞制备出胰岛样细胞，由这些胰岛样细胞来分泌胰岛素，从源头上解决1型糖尿病患者无法合成胰岛素的病因。
该研究对1名有11年1型糖尿病史，完全依赖胰岛素治疗但血糖控制较差的患者，开展了移植化学诱导多能干细胞制备的胰岛样细胞的治疗试验。接受移植后的患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，达到功能性治愈的疗效。
那么，什么是功能性治愈呢？
又被称为临床性治愈。它虽然无法彻底解决1型糖尿病患者不能合成胰岛素的病因，但能让机体维持正常的血糖水平，恢复正常血糖供给。患者即使不再用药也未出现糖尿病症状，而且可以延缓或减少糖尿病的并发症发作。
功能性治愈可以理解为一种“控制状态”。在这种状态下，患者的病情得到了有效控制，能够恢复到病前的社会功能水平，可以正常工作、学习和社交，但这并不意味着患者已经完全康复。
完全治愈
完全治愈意味着彻底消除糖尿病的病因和所有症状，让患者完全恢复到健康状态，不再有患病的风险。
完全治愈糖尿病是众多患者和医学研究者的共同目标。然而，糖尿病是一种慢性进展性疾病，在目前的医学水平下，它还无法完全治愈。
干细胞治愈1型糖尿病
2024年9月25日，天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队在国际权威期刊《CELL》（《细胞》）上发表了题为 “Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived Islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient”（将化学诱导多能干细胞分化的胰岛样细胞移植至1型糖尿病患者腹部前直肌鞘下） 的重要研究成果。该研究利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛样细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。
参与该研究试验的这名患者有11年1型糖尿病史，完全依赖胰岛素治疗，但血糖控制较差，多次出现严重低血糖。研究团队从患者脂肪组织中分离出的间充质干细胞（ADSCs），然后通过化学重编程的方法将这些 ADSCs 诱导为化学诱导多能干细胞（CiPSCs），并进一步分化为具备胰岛素分泌功能的胰岛样细胞。这些胰岛样细胞被移植至患者腹部的前直肌鞘下。
（基于化学重编程诱导多能干细胞治疗1型糖尿病的临床研究的示意图和治疗效果）
试验结果显示，患者在移植后第75天身体能够依靠自身产生足够的胰岛素来维持正常的血糖水平，实现了胰岛素独立，并且在1年随访期内血糖水平保持稳定。同时患者血糖达标率在移植5个月后提高到98%以上，糖化血红蛋白在移植后一年降至4.76%，这表明血糖水平已长期处于正常状态。目前患者的各项糖尿病相关指标均达到正常人水平，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。
这项临床研究建立在大量临床前研究和国家干细胞临床研究备案基础上，对糖尿病治疗策略的革新具有重要价值。
小结
中国研究团队在干细胞治疗1型糖尿病领域取得的突破性进展，不仅为数百万1型糖尿病患者带来了新的希望，也为整个医学领域开辟了新的前景，这项研究展示了干细胞技术在治疗复杂慢性疾病方面的巨大潜力。
邓宏魁教授表示，化学重编程技术制备的功能细胞在临床治疗疾病的初步成功，表明化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术，为细胞治疗在重大疾病治疗上的广泛应用开辟了新路径。
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