造血干细胞是所有造血细胞和免疫细胞的起源细胞,具有自我更新、多向分化和归巢(即定向迁移至造血组织器官)功能。它不仅可分化为红细胞、白细胞和血小板,有研究发现,造血干细胞还可跨系统分化为多种组织器官的细胞,因此是多功能干细胞。
造血干细胞移植可治疗恶性血液病,骨髓功能衰竭,部分非血液系统恶性肿瘤,部分遗传性疾病等近百种致死性疾病。包括白血病、恶性淋巴瘤、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、急性放射病、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿、自身免疫性疾病、实体瘤、先天性疾病或遗传性疾病等。