干细胞具有自动归巢特性，注入人体后，可聚集到受损器官及相应的部位，并分化为这些器官和部位的特异性细胞。在目标组织微环境作用下，可分化为新的细胞与组织，修复受损组织。
干细胞可通过分泌各种蛋白质、酶与多种因子及调节肽和气体信号分子等多种生物活性因子，作用于周围细胞，发挥旁分泌作用。促进细胞增殖，抑制功能细胞凋亡，使现有组织祖细胞分化，修复受损组织并生长新组织。
干细胞本身不引起免疫类细胞活化，但可抑制自然杀伤细胞增殖，通过细胞间接触和可溶性因子的分泌发挥免疫抑制功能。
干细胞具有明显免疫抑制活性，通过多分子参与、多途径调控及旁分泌作用，并与机体炎症微环境相互作用，对机体免疫反应进行动态调控。从根本上消除疾病发病基础，这些治疗方法在观念上完全不同于传统的治疗方法，主要强调通过修复调控人体免疫细胞来治疗各种疾病。
干细胞分泌的蛋白质、酶、生物活性因子等，可以帮助修复、增强细胞间信号传导通路。如间充质干细胞分泌连接蛋白帮助细胞间连接、促进离子通道开放等，使细胞间信号传导通路畅通，信号传递及时准确，构建健康、稳固的信号传输网络，抑制因信号传递错误导致的疾病。
